馬上評｜67%罕見病用藥入醫保，每一個生命都值得全力以赴

國家醫保目錄調整又傳來好消息。據央視新聞報道，截至目前，我國已有2860種藥品進入國家醫保目錄，國內67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。

就在近日，國家醫保局發布2022年醫保目錄調整進展公告，其中一大特點就是政策向罕見病、兒童等特殊人群適當傾斜。因為本次調整共有344個藥品通過初步審查，其中罕見病用藥有19個，并且這19個罕見病用藥均被納入國家鼓勵名單，最終納入醫保目錄的可能性很大。這個占比說明，罕見病用藥在該目錄當中，并不“罕見”。

這些信息說明，我國罕見病用藥納入醫保工作取得了長足的進步，并且在持續突破瓶頸實現超越，實現了政策和需求層面的雙向奔赴。

藥品納入醫保對于患者的影響，遠超很多人的想象。以治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液為例，過去每針價格高達70萬元。這樣的天價，普通家庭很難承受，容易陷入“有藥可治卻無錢買藥”的困境。但經由醫保談判之后，單價從70萬元降至3.3萬元，并被納入醫保目錄，按比例報銷后，患者個人僅需支付幾千元甚至更低。很多患兒由此用上了這一救命藥，極大地緩解了患者家庭的經濟壓力。

據國家衛健委披露，我國罕見病患者超過2000萬（實際可能遠超2000萬）。在治療費用上，300名法布雷病患者，人均治療費用為100萬到120萬元每年；3萬到5萬名脊髓性肌萎縮癥患者，人均治療費用為70萬到140萬每年。而根據罕見病發展中心《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》指出，罕見病患者治療費用年度自付上限不宜超過8萬元。為罕見病患者持續減負，還有漫長的路要走。

化解罕見病患者的用藥難題，秉持正確的解題邏輯很重要：一些藥企不愿意讓價，是因為他們認為罕見病患者相對較少，藥品銷量不高，如果再降價，會進一步稀釋利益。但藥品價高難及，患者更加用不起，會導致藥品銷量進一步萎縮。這樣一來，雙方就會陷入惡性循環。

醫保談判以納入醫保目錄為籌碼，藥企有銷量作為保障，就可以“薄利多銷”，愿意通過大幅讓價來獲得納入醫保的資格。此后，患者獲得大幅降價和納入醫保報銷的雙重利好，有經濟能力使用這些藥品，相關藥品的銷量又會大增。如此，罕見病藥品的生產和使用不僅進入良性循環，而且對相關各方都有好處，可形成共贏局面。

事實上，67%罕見病用藥已納入醫保，只是我國醫療保障體系建設成就的一個縮影。10年間，我國醫保參保人數從5.4億增加到13.6億，覆蓋率達到95%以上?！懊恳粋€小群體都不應該被放棄”，去年醫保目錄藥品談判現場，醫保方談判代表的這句話令無數人動容。

的確，每個生命都應該得到珍惜，每位患者都值得被全力以赴。一種疾病不管如何罕見，都應該被看見和重視；一種藥品不管多小眾，只要是治病所必需的，就應該想方設法讓群眾用上，而且還要用得便宜、放心，這正是對“以人民健康為中心”理念的踐行。

有尊重生命、“一個都不放棄”的人文情懷打底，有納入醫保、以量換價的市場互動，相信更多罕見病用藥將得到包括納入醫保目錄在內的各種政策的特別“關照”，由此罕見病藥品市場將變得活躍，又將激勵處于上游的罕見病研發生產環節，在更大范圍內形成救治罕見病患者的良性循環。